Hemofilian hoito on kehittynyt viime vuosina merkittävästi, ja sairauden hoitotasapaino on Suomessa pääsääntöisesti hyvä. Suomalainen tutkimus kuitenkin osoittaa, että vaikka hoitoa voidaan räätälöidä yhä paremmin yksilöllisesti, esiintyy verenvuotoja edelleen osalla hemofiliaa sairastavista.
Hemofilia on perinnöllinen verenvuototauti, jossa hyytymistekijä VIII:n (A-hemofilia) tai IX:n (B-hemofilia) vaje tai puuttuminen aiheuttaa vuototaipumusta. Vaikeassa ja keskivaikeassa hemofiliassa vuototaipumusta hallitaan säännöllisellä hyytymistekijän korvaushoidolla eli profylaksialla, joka toteutetaan pistoksena laskimoon. Käytettävissä on sekä lyhyt- että pitkävaikutteisia hyytymistekijävalmisteita. Lisäksi A-hemofiliassa (jos hyytymistekijä VIII < 1 % tai 1–2 %) voidaan nykyään käyttää vaihtoehtona ihon alle 1–4 viikon välein annosteltavaa hyytymistä edistävää valmistetta. Hoito valitaan yksilöllisesti huomioiden muun muassa elintavat ja harrastukset, vuototaipumus sekä hoitovaste.
Tuoreessa suomalaistutkimuksessa tarkasteltiin hemofilian hoitokäytäntöjä, hoitotuloksia ja hoitosuunnitelman noudattamista. Aineisto koottiin suomalaisista rekistereistä vuosilta 2016–2021, ja siihen sisältyi lähes 120 hemofiliaa sairastavaa aikuista (kuva 1). Heistä neljäsosa (26 %) käytti lyhytvaikutteisia hyytymistekijävalmisteita koko tutkimuksen seurannan ajan, mutta valtaosalla (74 %) hoitomuoto vaihdettiin tutkimusjakson aikana pitkävaikutteisiin valmisteisiin.
Hemofilian hoitosuunnitelmaa noudatetaan pääsääntöisesti hyvin
Säännöllinen hemofilian hoito on avain hyvään hoitotasapainoon. Tutkimus osoitti, että hoitosuunnitelmaa noudatettiin pääosin hyvin riippumatta käytetystä valmisteesta: A-hemofiliaa sairastavista 81–95 % ja B-hemofiliaa sairastavista 91–94 % käytti lääkkeitä säännöllisesti. Annostelutiheydessä oli eroja lääkevalmisteen ja hemofiliatyypin mukaan. A-hemofiliaa sairastavat annostelivat lääkkeen yleisimmin 2–3 kertaa viikossa ja B-hemofiliaa sairastavat 1–3 kertaa viikossa.
Tavoitteena vuotovapaa arki
Verenvuotojen ehkäisy on hemofilian hoidon tärkein tavoite, sillä pitkittyneet ja toistuvat vuodot johtavat toimintakykyä heikentäviin nivelvaurioihin. Hoidossa pyritään yhä useammin verenvuotojen nollatavoitteeseen, eli siihen, että vuotoja ei esiintyisi lainkaan. Tutkimuksen seuranta-aikana verenvuotoalttius väheni, mutta silti yli puolella A- tai B-hemofiliaa sairastavista verenvuotoja esiintyi edelleen.
Kohti yksilöllisempää hoitoa ja kokonaisvaltaista hyvinvointia
Tutkimuksen tulokset osoittavat, että hemofilian hoito on kehittynyt viime vuosina merkittävästi. Nykyisin hoitoa voidaan sovittaa yksilöllisesti entistä täsmällisemmin: hyytymistekijän määrää ja annosteluväliä voidaan räätälöidä hoitovasteen mukaan, ja digitaaliset työkalut tukevat hoidon suunnittelua ja seurantaa.
Hemofilian hoito kehittyy jatkossa yhä yksilöllisemmäksi ja kokonaisvaltaisemmaksi. Ennaltaehkäisevään korvaushoitoon kehitetään sekä A- että B-hemofiliassa uusia ihon alle annosteltavia hoitomuotoja. Tulevaisuudessa myös geeniterapian odotetaan tuovan uusia mahdollisuuksia hoitoon. Yksilöllisesti parhaiten sopivista hoitovaihtoehdoista kannattaa keskustella oman hoitotiimin kanssa.
Kuva 1. Suomalaistutkimuksessa havaittiin, että kehittyneellä hemofilian hoidolla verenvuototaipumusta voidaan hallita aiempaa paremmin ja siten tukea sekä arjessa jaksamista että elämänlaatua.
