Oggi sono disponibili farmaci per l’emofilia che non richiedono una conservazione a bassa temperatura, portando ai pazienti e ai loro caregiver notevoli benefici. Tuttavia, alcuni genitori di pazienti con emofilia sono ancora restii a sfruttare questi vantaggi. Perché succede? E cosa comporta?

La necessità di mantenere a bassa temperatura i farmaci per l'emofilia ha rappresentato, fino a pochi anni fa, una sfida significativa per i pazienti e per i loro caregiver: poiché i farmaci richiedevano un trasporto e una conservazione in appositi contenitori o all’interno di un frigorifero, la gestione di questa “catena del freddo” poteva risultare complessa e limitante, soprattutto durante i viaggi o in situazioni di emergenza.

Oggi sono però disponibili nuove soluzioni terapeutiche che non solo permettono di fare iniezioni meno frequenti, ma che soprattutto non richiedono più la conservazione a bassa temperatura, per periodi di tempo anche molto lunghi (fino a 12 mesi), arrivando a una temperatura di conservazione massima di 40°.

Questo ha determinato  un notevole impatto sulla qualità della vita delle persone con emofilia e le loro famiglie. 

Secondo un recente studio, questo aumento della flessibilità di conservazione del farmaco è infatti uno dei maggiori fattori di soddisfazione della propria terapia per le persone con emofilia: i pazienti ritengono che questa innovazione porti un impatto a lungo termine non solo su aspetti pratici (ad esempio la vita quotidiana o i viaggi), ma anche sul proprio stato d’animo: secondo lo studio, infatti, questo tipo di trattamento li fa sentire più indipendenti e fiduciosi nei confronti del futuro, con un importante impatto sulla percezione della propria qualità di vita.

Questa nuova gestione della patologia comporta infatti numerosi benefici pratici: oltre a una riduzione dello stress, in caso di emergenza i farmaci sono sempre pronti all'uso, senza la necessità di ricorrere a soluzioni alternative.
I pazienti possono partecipare a eventi sociali, viaggi di gruppo o attività all'aperto senza dover rinunciare alla loro terapia, e sentendosi meno “diversi”.

Inoltre, in molti casi la maggiore flessibilità di conservazione del farmaco porta anche a un aumento dell’aderenza alla terapia: la maggiore praticità e il minore impatto sulla vita quotidiana fanno sì che la terapia diventi parte integrante della routine quotidiana, senza interferire eccessivamente con le altre attività. Questo incoraggia i pazienti a seguire il trattamento in modo più costante, migliorandone quindi anche l'efficacia.

La maggiore libertà e flessibilità si traducono quindi in un notevole miglioramento della qualità della vita complessiva.

Sono diverse le situazioni in cui una persona con emofilia (e i suoi caregiver) possono notare maggiormente i benefici di queste soluzioni. Ad esempio, immaginiamo di…

• …viaggiare: non è più necessario trasportare ingombranti borse frigo o preoccuparsi di trovare un luogo per mantenere refrigerati i farmaci durante il viaggio. Con le dovute precauzioni, inoltre, le persone con emofilia e le loro famiglie possono concedersi una maggiore spontaneità: diventa più facile organizzare viaggi all'ultimo minuto, senza dover pianificare in anticipo la logistica della conservazione dei farmaci, anche in località remote, calde e prive di strutture adeguate.
• …uscire con gli amici: i farmaci possono essere conservati in uno zaino o in una borsetta e non attirano l’attenzione; possono essere assunti in qualsiasi momento e luogo, e non necessitano di essere spostati in un frigorifero.
• …fare sport: la consapevolezza di avere sempre a disposizione il farmaco in caso di necessità riduce lo stress e l'ansia del paziente, o del genitore.
• …mandare un bambino o ragazzo con emofilia in gita scolastica: per un genitore di un bambino o ragazzo con emofilia, le gite scolastiche (soprattutto se lunghe o lontane da casa) possono essere vissute con minore stress: il genitore non deve più “affidarsi” alla meticolosità degli accompagnatori per la conservazione a bassa temperatura e il trasporto del farmaco.

Alcuni genitori di bambini e ragazzi con emofilia, tuttavia, sono ancora restii a sfruttare i benefici di queste nuove tecnologie, temendo la compromissione dell’efficacia del farmaco, e preferiscono continuare a conservare i farmaci a bassa temperatura. A cosa è dovuto questo timore? In alcuni casi è da attribuire a un innato senso di protezione verso il proprio figlio, che si accentua in presenza di una patologia complessa come l’emofilia.
A prescindere dalla causa, continuare a porsi dei limiti che non sono più strettamente necessari riguardanti la gestione della patologia, rischia di impedire al proprio figlio di vivere appieno tutte le possibilità che gli si presentano.

In alcuni casi, preoccuparsi eccessivamente della conservazione del farmaco può incidere sull’esperienza (ad esempio, di un viaggio, di una festa o un’occasione sociale) e sulla capacità di sentirsi integrati nel proprio gruppo di amici o coetanei (specialmente nel caso di bambini e adolescenti con emofilia). Può addirittura influire sull’aderenza alla terapia, in quanto aumenta la sensazione di dover gestire una situazione particolarmente complicata.

Il consiglio ai genitori è quindi quello di affidarsi al proprio medico specialista o al centro emofilia, facendo domande specifiche sulla conservazione del farmaco, per fugare i propri dubbi e affrontare la gestione della patologia con maggiore serenità e consapevolezza.